Le 30 mai est célébré partout dans le monde Journée de la sclérose en plaquesune maladie neurologique du cerveau qui touche une personne dans le monde (surtout entre 20 et 30 ans) toutes les 5 minutes, chaque jour. Rien qu’en Italie, plus de 130 000 personnes en souffrent. La cause est encore inconnue. Nous savons que l’environnement et la génétique contribuent à l’engendrer et qu’elle n’est ni héréditaire ni transmissible. Et plutôt une maladie auto-immunec’est-à-dire caractérisé par la présence anormale d’une population de cellules du système immunitaire – lymphocytes – qui, pour une cause encore inconnue, ne nous défendent pas comme ils le devraient mais nous attaquent, prenant nos cellules nerveuses pour des cellules à éliminer car perçues comme étrangères.
Au cours des 30 dernières années, ils ont été développés et mis à disposition de nombreuses thérapies qui ciblent efficacement (surtout si elles sont prises tôt) les lymphocytes anormaux ci-dessus, mais ces thérapies ne sont pas concluantes puisque la maladie a souvent tendance à progresser déterminant dommages chroniques au tissu nerveux qui peuvent devenir irréversibles, provoquant d’importants handicaps moteurs et psychologiques. Et c’est précisément sur l’interprétation correcte des mécanismes de cette progression, pour les frapper et les arrêter, que se concentre la recherche. Une interprétation qui a déjà conduit d’une hypothèse théorique à des preuves expérimentales encourageantes : pour cette maladie aussi, les thérapies avancées, rempart de la médecine du futur, peuvent représenter une réponse concrète.
Des thérapies qui incluent greffes de cellules souches – le thème principal de la rencontre organisée à l’occasion de la journée mondiale par l’Association italienne de la sclérose en plaques – qui reste une opportunité concrète à poursuivre, ainsi que médicaments biologiques à base d’anticorps, mais aussi CAR-T et ingénierie tissulaire avec bioimpression 3D. Une médecine puissante, même si elle est encore expérimentale, prometteuse car « naturelle », c’est-à-dire visant à renforcer les outils que la nature a développés pour nous défendre au cours de notre évolution (par exemple des anticorps). Des outils qui pourtant, lorsqu’on est malade, sont moins efficaces, et ont donc besoin d’être stimulés et renforcés.
Une médecine avancée qui doit cependant être utilisée avec « précision » car voulant imiter la Nature, il peut aussi la modifier involontairement et c’est précisément pour cette raison qu’il reste encore de nombreux obstacles à surmonter dans les domaines scientifique et réglementaire avant qu’il ne devienne accessible à tous. Donc un effort commun et conscient est nécessaire – du gouvernement à l’industrie, du monde universitaire à la société civile, des associations de patients aux médias – qu’elle s’appuie sur l’ensemble de l’écosystème, tant social qu’économique, véritable moteur d’une société de la connaissance.
* Directeur Scientifique, Hôpital Irccs San Raffaele
