«Je pense qu’il n’y a pas de meilleure façon de célébrer cette journée. Nous avons une nouvelle opportunité thérapeutique extraordinaire pour les patients atteints de thalassémie. » De Francfort, où il participe à une conférence, l’enthousiasme de Franco Locatelli, oncohématologue à l’hôpital Bambino Gesù, coordinateur de l’étude sur la thalassémie, dont on célèbre aujourd’hui la journée mondiale, arrive en Sardaigne. Toutes les données de la recherche viennent d’être publiées dans le “New England Journal of Medicine”.
Pour l’île, où la pathologie touche un millier de personnes (sur un total de 7 000 patients thalassémiques en Italie), c’est le tournant que de nombreux patients attendaient. «L’étude a démontré que grâce à l’édition génétique, basée sur une intervention très sélective, une sorte de ciseaux moléculaires sur un gène particulier appelé Bcl11a, il existe la possibilité de réactiver l’hémoglobine fœtale».
La Journée mondiale de la thalassémie de cette année apporte un vent d’espoir et de confiance renouvelés dans l’avenir à l’hôpital Microcitemico de Cagliari, où opère le Centre de microcytémie et d’anémie rare dirigé par Susanna Barella, qui suit 496 patients pour des thérapies et des transfusions (la moitié des patients sardes atteints de thalassémie ). «Trois patients de notre Centre, deux adolescents et un homme de trente-cinq ans – explique-t-il – ont subi l’expérimentation menée par le professeur Locatelli. Depuis trois ans, ils sont totalement indépendants des transfusions. La nouvelle stratégie thérapeutique aura un impact très fort sur le traitement de la thalassémie car c’est le premier traitement pouvant conduire à une guérison sans avoir besoin d’un donneur compatible. C’est l’objectif que tous les spécialistes impliqués dans le traitement de la thalassémie se sont toujours efforcés d’atteindre. Je pense qu’entre la fin de cette année et les premiers mois de 2025, il sera possible d’utiliser la thérapie génique dans nos centres. »
Dans la vidéo les interviews de Franco Locatelli et Susanna Barella.
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