Le récent congrès de la Fondation italienne pour la sclérose en plaques (Fism) a souligné une étape importante : l’Italie est à l’avant-garde de la recherche sur les thérapies avancées à base de cellules souches pour la sclérose en plaques. Cependant, pour traduire ces découvertes en thérapies personnalisées pour les patients, une nouvelle approche de collaboration et d’innovation est nécessaire. Nous en avons parlé lors d’une table ronde lors du récent congrès de la Fondation italienne pour la sclérose en plaques (Fism), à laquelle ont participé des représentants de Farmindustria, Aifa, une association de patients, des chercheurs experts mondiaux en cellules souches et des personnes atteintes de sclérose en plaques.
La sclérose en plaques représente une étude de cas pertinente pour impliquer tous les acteurs du système dans le développement d’une voie dédiée à l’utilisation de thérapies avancées à base de cellules souches. Cette voie peut s’appuyer sur un réseau de centres cliniques spécialisés dans la SEP capables de proposer un traitement par cellules souches. Faisant partie du Réseau de neurosciences et de neuroréadaptation de l’IRCCS, l’Institut virtuel de la sclérose en plaques harmonise les activités de l’IRCCS pour rationaliser l’utilisation des neurotechnologies et des ressources dans la réalisation d’études cliniques.
Cependant, il est essentiel d’impliquer directement les patients à chaque étape du processus de développement thérapeutique. Les personnes atteintes de sclérose en plaques doivent être pleinement conscientes des risques associés au manque d’accès aux thérapies avancées. Une information correcte est un droit et une nécessité pour garantir que les décisions soient prises de manière éclairée et consciente. L’expérience et la connaissance de la maladie des personnes atteintes de SEP fournissent des indications cruciales pour rendre les thérapies plus efficaces et personnalisées. Ce modèle d’implication active des patients est la base d’une recherche et d’une innovation véritablement responsables. Il existe le modèle Multi-Act, dont le développement a été financé par la Communauté européenne, qui est aujourd’hui appliqué dans divers projets de recherche nationaux et internationaux et qui repose sur l’implication non pas d’un seul patient expert mais d’une communauté représentative de personnes atteintes de MS qui, grâce à leur expérience de la maladie, peuvent contribuer à définir des critères spécifiques d’accès aux thérapies à base de cellules souches et à rendre durable le processus de développement de thérapies avancées.
La collaboration entre les chercheurs, les personnes atteintes de SEP et leurs associations, l’industrie et les organismes de réglementation est un élément clé. Il est nécessaire de créer un processus multidisciplinaire et intégré garantissant la qualité, la sécurité et l’accessibilité des thérapies avancées. La démarche adoptée ne vise pas à imposer des obstacles à l’innovation, mais à promouvoir un parcours dédié garantissant un accès personnalisé à ces thérapies. Cela nécessite un engagement et un financement adéquat de la recherche publique appliquée au développement de thérapies avancées. En Italie, il est nécessaire d’améliorer le soutien à la recherche, en exploitant les opportunités offertes par le Pnrr et en attirant les investissements européens et internationaux.
Enfin, la Charte des droits des personnes atteintes de sclérose en plaques et pathologies connexes réaffirme le droit à un accès équitable et opportun aux thérapies innovantes. Les organisations à but non lucratif, comme Aism avec sa Fondation Fism, sont à l’avant-garde des investissements dans ce domaine de recherche, mais elles ne peuvent pas tout faire seules.
En conclusion, il est essentiel de rassembler les patients, les associations de patients, l’industrie, les organismes de réglementation et la communauté universitaire pour mettre en commun l’expertise et les ressources et transformer les progrès des thérapies à base de cellules souches en une réalité tangible pour les personnes atteintes de sclérose en plaques. Ce n’est qu’avec un engagement collectif et une vision partagée que nous pourrons garantir que ces innovations révolutionnaires deviennent accessibles à tous ceux qui en ont besoin.
* Président de la Fondation Italienne pour la Sclérose en Plaques
